Stoke Therapeutics, Inc.
ストーク・セラピューティクス
ストーク・セラピューティクス社は、米国において重篤な遺伝病の根本原因を治療する新しいアンチセンスオリゴヌクレオチド(ASO)薬を開発する初期段階のバイオ医薬品企業です。当社は、独自の核遺伝子出力のターゲット強化技術を利用して、ASOを設計し、タンパク質の発現を正確に増加させます。主な臨床候補はSTK-001で、重篤かつ進行性の遺伝性てんかんであるドレヴェ症候群の治療のためにフェーズI/IIaの臨床試験を行っています。