SRPT

会社概要

サレプタ・セラピューティクス社は、商業段階のバイオ医薬品企業で、RNAターゲットの治療薬、遺伝子治療、その他の遺伝的治療法の発見と開発に注力しています。ジストロフィン遺伝子の特定された変異がエクソン51スキッピングに適したデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者向けにEXONDYS 51注射を提供し、VYONDYS 53は、特定された変異を持つデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者の治療に使用されます。