SLDB

会社概要

Solid Biosciences Inc.は、アメリカでデュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療法を開発しています。同社の主要製品候補はSGT-001で、これは患者の筋肉で機能的なジストロフィンタンパク質の発現を促すための第I/II相臨床試験中の遺伝子移転候補です。また、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療のための次世代遺伝子移転候補SGT-003もあります。さらに、二重遺伝子発現を含むプラットフォーム技術の開発にも取り組んでいます。