RGNX

会社概要

REGENXBIO社は、クリニカルステージのバイオテクノロジー企業であり、遺伝子の欠陥に対処するために、細胞に遺伝子を届ける遺伝子治療製品候補を提供しています。また、体内の細胞が疾病に影響を与える治療用タンパク質または抗体を生成できるようにすることを目指しています。同社の遺伝子治療製品候補は、独自のアデノウイルス関連遺伝子送達プラットフォームであるNAVテクノロジープラットフォームに基づいています。会社の主力製品候補はRGX-314で、これは治療のためにフェーズIIIの臨床試験に入っています。