QURE

会社概要

uniQure N.V.は、遺伝子治療会社で、遺伝的およびその他の衝撃的な病気に苦しむ患者のための治療法の開発に従事しています。主なプログラムは、血友病Bの治療のための第III相HOPE-Bの重要試験において進行中のEtranacogene dezaparvovec（AMT-061）です。同社はまた、ハンチントン病の治療のための第I/II相臨床試験が進行中の遺伝子治療AMT-130や、血友病の治療のための第I/II相臨床試験中のAMT-060の開発にも携わっています。