ProQR Therapeutics N.V.
プロキューアール・セラピューティクス
ProQR Therapeutics N.V.はバイオ医薬品会社で、遺伝性疾患の治療のためのRNAベースの治療薬の発見と開発に従事しています。同社は主にリーバー先天性黒内障10型の治療のためのフェーズII/III臨床試験「イルミネイト試験」に参加しているsepofarsenを開発しており、またUSH2A媒体の網膜色素変性症およびアッシャー症候群を治療するためのフェーズII/III臨床試験中のultevursenの開発にも取り組んでいます。同社はまた、Axiomer RNAベース編集プラットフォームの開発にも関与しています。