NTLA

会社概要

Intellia Therapeutics, Inc.は、ゲノム編集を専門とする企業で、治療法の開発に焦点を当てています。同社のin vivoプログラムには、トランスチレチンアミロイドーシス治療のためのPhase 1臨床試験中のNTLA-2001や、遺伝性血管浮腫の治療のためのNTLA-2002、さらには肝臓に焦点を当てたヘモフィリアAおよびB、1型高オキサラート血症、α-1アンチトリプシン欠乏症を含むプログラムがあります。ex vivoパイプラインには、急性骨髄性白血病の治療のためのNTLA-5001が含まれています。