IONS

会社概要

Ionis Pharmaceuticals, Inc.は、米国においてRNAを標的とした治療薬を発見し開発しています。同社は、小児および成人患者向けの脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬SPINRAZA、成人の遺伝性トランスサイレチン媒介アミロイドーシスの多発神経障害治療薬TEGSEDI、および家族性千疱種症候群と家族性部分脂肪萎縮症の治療薬WAYLIVRAを提供しています。また、フェーズ3の試験中のさまざまな適応症の薬剤も開発しています。