Design Therapeutics, Inc.
デザイン・セラピューティクス
デザイン・セラピューティクス株式会社は、前臨床段階のバイオ医薬品企業で、ヌクレオチドリピート拡張によって引き起こされる遺伝病の治療法の開発に従事しています。同社の製品ポートフォリオには、ミトコンドリア機能に依存する臓器系に影響を与え、最終的には神経、心臓、代謝機能に障害を引き起こす進行性の多系統疾患であるフリードライヒ運動失調症や、筋緊張性ジストロフィータイプ1(DM1)が含まれています。