Abeona Therapeutics Inc.
アベオナ・セラピューティクス
アベオナセラピューティクス社は臨床段階のバイオ医薬品会社で、生命を脅かす希少遺伝病に対する遺伝子および細胞療法を開発しています。同社の主力プログラムはEB-101であり、これは自家移植の遺伝子修正細胞療法で、劣性の水疱性表皮剥離症に対する第III相臨床試験中です。また、同社はA型サンフィリッポ症候群用のAAVベースの遺伝子療法ABO-102、CLN3病の治療用のABO-201、嚢胞性線維症の治療用のABO-401も開発しています。